ผู้ประกอบการนำเทคโนโลยีตัดแต่งพันธุกรรมจากห้องแล็บเข้าสู่คลินิกด้วยความปรารถนาแรงกล้า แต่ใครจะคว้าสิทธิบัตรไป

เมื่อ Rachel Haurwitz ทำปริญญเอกที่ University of California เมือง Berkeley นักชีวเคมีมือรางวัล Jennifer Doudna แนะนำให้ Haurwitz ลองค้นคว้าเกี่ยวกับระบบภูมิคุ้มกันของแบคทีเรีย เธอจึงศึกษาวิธีการที่จุลินทรีย์เหล่านี้เก็บและจดจำข้อมูลของไวรัสที่เข้าทำร้ายมัน เพื่อเอาไว้ใช้ป้องกันตัวในอนาคต ซึ่ง Haurwitz กล่าวว่า “เป็นโครงการที่ยังมีผู้ศึกษาไม่มาก”

แต่ปัจจุบันไม่เป็นเช่นนั้นแล้ว ระบบที่เรียกว่า Crispr นี้กลายเป็นหนึ่งในเทคโนโลยีสุดนิยมในสายชีววิทยา เพราะว่าศักยภาพนี้ได้ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์ควบคุมองค์ประกอบพื้นฐานของชีวิตได้ และให้ผลตอบแทนอย่างงามกับนักลงทุน เมื่อมีการอธิบายถึง Crispr เป็นครั้งแรกในปี 1987 สิ่งนี้ยังไม่มีความเกี่ยวข้องอย่างแน่ชัดกับสุขภาพของมนุษย์ แต่ Doudna เจ้าของรางวัล Breakthrough Prize ในสาขา Life Sciences จากผลงานเรื่อง Crispr และผู้บุกเบิกคนอื่นๆ ค้นพบวิธีเปลี่ยนให้มันกลายเป็นเครื่องมือตัดแต่งพันธุกรรม Haurwitz และ Doudna ช่วยกันก่อตั้ง Caribou Biosciences ในปี 2011 เพื่อจะนำเทคโนโลยีนี้มาใช้งานจริง และ Haurwitz ซึ่งอายุแค่ 20 กว่าปีก็กลายเป็นซีอีโอในปีต่อมา

Crispr ย่อมาจาก “clustered regularly interspaced short palindromic repeats” ซึ่งหมายถึง วิธีการที่แบคทีเรียตัดเอาชิ้นส่วนเล็กๆ จากดีเอ็นเอของไวรัสมาเก็บไว้ในจีโนมของตัวมันเอง เปรียบเสมือนการถ่ายภาพหน้าคนร้ายเก็บไว้ แล้วใช้มาร์กเกอร์เหล่านี้เป็นเครื่องระบุตัวผู้บุกรุกในกรณีที่ไวรัสกลับมาจู่โจมอีก คล้ายกับที่ระบบภูมิคุ้มกันของมนุษย์จดจำร่องรอยของไวรัสโปลิโอจากวัคซีนแล้วนำมาใช้ป้องกันตัว

ถ้าไวรัสผู้บุกรุกมีหน้าตาเหมือนภาพถ่ายคนร้ายที่แบคทีเรียถ่ายเก็บไว้ เอนไซม์ที่เกี่ยวข้องกับระบบ Crispr ก็จะย่อยดีเอ็นเอส่วนที่เป็นอันตรายของไวรัสให้กลายเป็นชิ้นส่วนที่ไม่มีพิษภัย Doudna และคนอื่นๆ จึงคิดหาวิธีการใช้เอนไซม์เหล่านี้ตัดชิ้นส่วนดีเอ็นเอในจุดที่ต้องการ เพื่อจะแทรกหรือดัดแปลงยีนต่างๆ และ Crispr ก็น่าจะช่วยให้กระบวนการเขียนดีเอ็นเอใหม่ ซึ่งทั้งแพงและมีข้อบกพร่อง ทำได้ง่ายขึ้น นับเป็นการเปิดทางไปสู่วิธีใหม่ๆ สำหรับรักษาโรคที่เกิดจากความผิดปกติทางพันธุกรรม รวมทั้งช่วยสร้างวิธีการตรวจวินิจฉัยโรคที่ราคาถูกลง และช่วยในการดัดแปลงเซลล์ที่ใช้ฆ่ามะเร็ง

กลุ่มนักวิทยาศาสตร์และผู้ประกอบการหนุ่มสาวที่ทำงานกับ Crispr ได้ถ่ายภาพ ณ งาน Forbes Under 30 Summit ในเมือง Boston: (จากซ้าย) Omar Abudayyeh จาก Sherlock Biosciences; ว่าที่ ดร. Catherine Freije ตัวแทนจาก Broad Institute ของ MIT และ Harvard; Trevor Martin จาก Mammoth Biosciences; Cameron Myhrvold นักวิจัยหลังปริญญาเอกที่ Broad; และ Jonathan Gootenberg จาก Sherlock Biosciences, Freije และ Myhrvold ผู้ร่วมเขียนงานวิจัยลงตีพิมพ์ในวารสาร Science ด้วยกัน ร่วมมือกับ Gootenberg และ Abudayyeh เพื่อวางรากฐานให้เทคโนโลยีของ Sherlock

8 ปีหลังจากก่อตั้งบริษัทที่ Berkeley บริษัท Caribou ระดมทุนได้ 41 ล้านเหรียญและตัดข้อตกลงในสิทธิการใช้งานบางส่วนออก ได้ร่วมมือกับ DuPont Pioneer, Novartis และบริษัทอื่นๆ ซึ่งคาดว่าน่าจะมีมีมูลค่าหลายร้อยล้านเหรียญ และ Caribou ก็เริ่มพัฒนาวิธีการบำบัดโรคแล้ว

Caribou เริ่มต้นจากแนวคิดที่จะใช้เทคโนโลยี Crispr มาตัดต่อดีเอ็นเอเพื่อการพัฒนายาการเกษตร และงานวิจัยทั่วไปในสายชีววิทยา แต่ผู้ร่วมก่อตั้งของ Haurwitz ไม่อยากทิ้งงานสายวิชาการ และ “บ้าพอจะให้เด็กอายุ 26 ที่ไม่เคยทำงานบริษัทเลยมาเป็นกรรมการผู้จัดการใหญ่และซีอีโอ” เธอเล่า

Haurwitz เคยเรียนวิชาธุรกิจแค่ 2-3 คอร์สก่อนจบปริญญาเอก แต่เธอต้องกล่อมให้บรรดานักร่วมลงทุนยอมควักเงินลงทุนในเทคโนโลยีที่พวกเขาไม่ค่อยเข้าใจ แม้ในตอนนั้น Caribou ได้สัญญาสิทธิแต่เพียงผู้เดียวสำหรับสิทธิบัตรเทคโนโลยี Crispr จำนวนหนึ่งที่ถือโดยเครือ University of California และ University of Vienna แต่กระนั้น “นักร่วมลงทุนแทบทุกรายที่เราคุยด้วยพูดทำนองว่า ‘ก็งั้นๆ’” Haurwitz เล่า ขณะนั้นคือปี 2012 และเหล่านักร่วมลงทุนคิดว่า เธอประเมินศักยภาพของ Crispr สูงเกินไป

ในปีถัดมา มีการตีพิมพ์งานวิจัยที่ส่งให้ Crispr ได้รับการจับจ้อง และทำให้เงินจากนักลงทุนและคลื่นการก่อตั้งบริษัทใหม่ๆ ตามมาอย่างรวดเร็ว

ระหว่างนั้น จู่ๆ Haurwitz ก็ได้รับโทรศัพท์จากเหล่าบริษัทเพาะพันธุ์พืชและบริษัทยานำโดย DuPont ซึ่งลงทุนมากกว่ารายอื่นด้วยเงิน 11 ล้านเหรียญในปี 2015 Caribou ระดมทุนได้อีก 30 ล้านเหรียญในปีต่อมา และเลี้ยงตัวเองได้ด้วยเงินลงทุนบวกกับเงินที่ได้จากสัญญาให้สิทธิและข้อตกลงในด้านการเป็นพันธมิตร

ในไม่ช้า Haurwitz ต้องหาเงินลงทุนร่วมอีกครั้ง เมื่อ Caribou หันไปจับงานด้านการพัฒนายา ซึ่งลงทุนสูงแต่มีโอกาสสร้างรายได้อย่างงาม เรื่องแรกที่เธอเน้นคือ การนำวิธีรักษามะเร็งโดยฝึกเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยให้โจมตีเซลล์มะเร็ง ซึ่งเป็นวิธีการที่มีอยู่ในปัจจุบันมาปรับปรุงให้ดีขึ้น เธอกล่าวว่า Crispr สามารถตัดแต่งดีเอ็นเอในเซลล์ภูมิคุ้มกันที่ได้รับจากผู้บริจาคซึ่งมีสุขภาพดี เพื่อให้สามารถนำเซลล์เหล่านี้ไปใช้กับผู้ป่วยโรคมะเร็งคนใดก็ได้ และบริษัทวางแผนจะเริ่มทดสอบกับมนุษย์ในปีหน้า แต่ Caribou ก็มีคู่แข่งคือ Allogene Therapeutics และพันธมิตรอย่าง Cellectis ซึ่งมีมูลค่าหุ้นตามราคาตลาดรวม 3.9 พันล้านเหรียญ

ความขัดแย้งเรื่องทรัพย์สินทางปัญญาทำให้นอกจากเทคโนโลยีนี้มีศึกด้านกฎหมายแล้ว สายความรู้ใหม่นี้อาจต้องเผชิญแรงต้านจากสาธารณชนด้วย เมื่อเดือนพฤศจิกายน นักวิทยาศาสตร์จีนชื่อ He Jiankui ประกาศว่า เขาได้ใช้ Crispr ดัดแปลงจีโนมในตัวอ่อนของมนุษย์เพื่อให้พัฒนาเป็นเด็กแฝดเพศหญิง จนกลายเป็นแรงกดดันให้เหล่านักวิทยาศาสตร์ผู้ศึกษา Crispr ต้องคำนึงถึงจริยธรรมในการใช้เทคโนโลยีเปลี่ยนชีวิตเรื่องนี้ ซึ่ง Haurwitz กล่าวว่า ในสัญญาให้สิทธิของ Caribou มีข้อความห้ามนำเทคโนโลยีนี้ไปใช้กับตัวอ่อนของมนุษย์ด้วย Doudna กล่าวว่า นักวิจัยต้องตรวจสอบให้ดีว่า การตัดแต่งยีนในตัวอ่อนมนุษย์ควรทำหรือไม่ และต้องหารือกันว่า จะใช้เทคโนโลยีด้วยความรับผิดชอบอย่างไร “ฉันว่าคำถามข้อหนึ่งก็คือ มีความจำเป็นด้านการแพทย์อะไรที่เรายังค้นคว้าไปไม่ถึง ซึ่งจะต้องพึ่งพาการตัดแต่งพันธุกรรมแบบนี้หรือเปล่า”

การถกเถียงเพื่อหาคำตอบในเรื่องนี้จะเป็นตัวกำหนดทิศทางการนำ Crispr มาใช้เพื่อการพาณิชย์ ซึ่งเป็นทิศทางที่มีศักยภาพมหาศาลสำหรับผู้ก่อตั้งหนุ่มสาวเหล่านี้ แต่มีแนวโน้มจะทำให้เกิดประเด็นวิพากษ์วิจารณ์และความขัดแย้งมากขึ้นเช่นกัน

อ่านเพิ่มเติม

(บรรยายภาพปก: Rachel Haurwitz ผู้ร่วมก่อตั้งและซีอีโอของ Caribou Biosciences) เรื่อง: Ellie Kincaid และ Michela Tindera เรียบเรียง: ธรรดร โสตถิอำรุง

คลิกอ่านฉบับเต็ม "นักเจาะรหัสยีน" ได้ที่ นิตยสาร Forbes Thailand ฉบับเดือนตุลาคม 2562 ได้ในรูปแบบ e-Magazine